近日，張江藥物實驗室揭牌成立。以“出原創(chuàng)新藥”和“出引領技術”為目標，張江藥物實驗室致力于研發(fā)人民群眾吃得起、療效好、副作用小的原創(chuàng)新藥。

張江藥物實驗室的主要研究方向是什么？未來如何運作？解放日報·上觀新聞記者專訪了牽頭建設單位中科院上海藥物所所長蔣華良院士。

解決原創(chuàng)新藥和原創(chuàng)技術缺乏的問題

新藥創(chuàng)制是生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展的核心驅(qū)動力，關系重大民生問題和國家重大需求。“我國是醫(yī)藥大國但非醫(yī)藥強國。”蔣華良院士介紹，4500多種疾病中90%的疾病無藥可治，老百姓迫切需要普惠的好藥。我國制藥企業(yè)雖多達4300余家，但銷售額和利潤不高，研發(fā)投入不足，難以成為創(chuàng)新主體。

我國的生物醫(yī)藥創(chuàng)新面臨不少問題，基礎研究與新藥發(fā)現(xiàn)不能有機銜接，生命科學、化學、信息科學等與藥物研發(fā)融合度不高，源頭創(chuàng)新不足，市場上仿制藥達95%以上。

如何破局？建設一個高水平戰(zhàn)略性新藥研發(fā)平臺勢在必行。

今年年初，全國藥學類國家重點實驗室聯(lián)盟自發(fā)成立，上海藥物所被推選為第一屆聯(lián)盟主席單位。上海一直是生物醫(yī)藥研發(fā)高地，最輝煌的時候，張江進入臨床研究的新藥占了全國三分之一。上海藥物所的研發(fā)和成果轉(zhuǎn)化工作也做得有聲有色，最近3年一共有21個新藥進入臨床研究。近日，由上海藥物所研發(fā)的抗癲癇1類新藥TPN102及其片劑，獲準開展臨床研究。

在上海藥物所牽頭下，為解決原創(chuàng)新藥和原創(chuàng)技術缺乏的問題，一個致力于建設具有全球影響力、代表國家水平的原創(chuàng)新藥研發(fā)高地——張江藥物實驗室，應運而生。實驗室將以上海為中心，長三角為基盤，輻射全國，充分體現(xiàn)“產(chǎn)業(yè)需求、科學原創(chuàng)、上海貢獻、張江力量”。

構建大數(shù)據(jù)和人工智能驅(qū)動的原創(chuàng)候選新藥策略

當前，我國新藥研究已從跟蹤仿制階段發(fā)展到模仿創(chuàng)新階段，并向原始創(chuàng)新階段邁進。

蔣華良院士說，要想實現(xiàn)破局創(chuàng)新，一是要整合創(chuàng)新資源：依托上海和長三角原創(chuàng)新藥發(fā)現(xiàn)相關的生命科學、醫(yī)學、化學、藥學科技資源和人才隊伍，聯(lián)合全國在原創(chuàng)新藥發(fā)現(xiàn)相關的方法、技術、資源庫、設施等方面具有雄厚基礎和優(yōu)勢的骨干研究機構，擇優(yōu)遴選，建設一流機構和團隊。二是要形成創(chuàng)新合力：以疾病為中心，聚焦基于疾病機制研究的新藥發(fā)現(xiàn)以及藥物研發(fā)新方法、新技術發(fā)展。

張江藥物實驗室的研究方向是，瞄準原創(chuàng)，從基礎研究到新藥研發(fā)全鏈條設計、一體化實施。以小分子藥物為核心，兼顧生物技術藥（包括抗體和疫苗等）、糖類等復雜性藥物、中藥和民族藥。

人體有四大主要物質(zhì)：核酸、蛋白、糖、脂，其中核酸和蛋白質(zhì)可以測序，但糖類無法測序，多糖比蛋白質(zhì)要復雜地多，大多數(shù)多糖的功能也還不清楚。美日等國曾發(fā)起過類似的糖科學計劃，后來因為沒有什么進展就擱置了。

接下來，張江藥物實驗室將組織糖科學和糖類藥物大科學計劃建議方案，爭取“十四五”大科學設施“藥物靶標發(fā)現(xiàn)與確證交叉科學設施”落戶。為精準設計藥物，實驗室將構建大數(shù)據(jù)和人工智能驅(qū)動的原創(chuàng)候選新藥發(fā)現(xiàn)關鍵技術體系。

2026-2035年，張江藥物實驗室的階段目標是，成為具有全球影響力的藥物科學創(chuàng)新中心和原創(chuàng)新藥發(fā)現(xiàn)創(chuàng)新高地，開創(chuàng)1-2項突破性的藥物研發(fā)新技術，引領糖化學、糖生物學和糖藥物研究，2-3個原創(chuàng)新藥獲藥證，每年3-5個原創(chuàng)新藥進入臨床研究，人員規(guī)模達6000人。

可以在原來的研究所做基礎研究，到張江藥物實驗室做轉(zhuǎn)化

“張江藥物實驗室將實行雙聘制，可以在原來的研究所做基礎研究，到張江藥物實驗室來開展新藥研發(fā)工作和相關技術發(fā)展，同時保留原來的實驗室。這是在用人機制上的一個創(chuàng)新。”蔣華良院士介紹，除了靈活的用人制度和有競爭力的分配激勵制度，實驗室將采取協(xié)同攻關的科研活動組織模式，經(jīng)費穩(wěn)定支持機制和內(nèi)部資源優(yōu)化配置制度，基于目標完成情況的績效評價制度，科技資源向社會開放共享和協(xié)同創(chuàng)新。

實驗室將以疾病為中心，針對腫瘤、心腦血管疾病、代謝性疾病、神經(jīng)精神疾病、自身免疫性疾病、感染性疾病、罕見病等重大疾病，形成張江藥物實驗室下設若干研究所和研發(fā)中心的總體格局。

實驗室實行理事會領導下的主任負責制。實驗室主任是實驗室運行管理的最高負責人，實行任期制。建議人選由理事會提出，經(jīng)中科院和上海市協(xié)商確定，具有人、財、物和科研活動組織等決定權。設立學術委員會，負責為實驗室的發(fā)展提供學術咨詢，確保實驗室創(chuàng)新活動的科學性、先進性、可行性。賦予實驗室下設各研究所和中心負責人權利，切實擁有人財物支配權、技術路線決策權。