近日，《自然》(Nature)選出2019年度十大杰出論文(10 remarkable papers from 2019)，復(fù)旦大學生命科學學院魯伯塤與丁澦課題組(醫(yī)學神經(jīng)生物學國家重點實驗室、腦科學教育部前沿科學中心、復(fù)旦大學附屬華山醫(yī)院)和復(fù)旦大學信息科學與工程學院光科學與工程系費義艷課題組(微納光子結(jié)構(gòu)教育部重點實驗室、上海超精密光學制造工程技術(shù)研究中心)合作研究成果《HTT-LC3連接化合物對變異HTT蛋白的等位基因選擇性降低》(“Allele-selective Lowering of Mutant HTT Protein by HTT-LC3 linker Compounds”)入選。
成果于北京時間10月31日凌晨以長文(Article)形式發(fā)表于《自然》(Nature)主刊，開創(chuàng)性地提出基于自噬小體綁定化合物(ATTEC)的藥物研發(fā)原創(chuàng)概念，并巧妙地通過基于化合物芯片和前沿光學方法的篩選，發(fā)現(xiàn)了特異性降低亨廷頓病致病蛋白的小分子化合物，有望為亨廷頓病的臨床治療帶來新曙光。
