廣州醫(yī)科大學附屬第三醫(yī)院生殖醫(yī)學中心劉見橋主任表示，他們課題組首次用CRISPR-Cas9基因編輯技術對6個可移植人類胚胎進行基因編輯，成功修復了其中3個胚胎內的遺傳變異。新研究不僅推翻了之前CRISPR技術不能有效編輯人類胚胎的結論，更讓人類向“設計”出不會患某些遺傳性疾病的嬰兒邁出重要一步。
據(jù)科技日報3月17日消息，課題組在德國著名期刊《分子遺傳學和基因組學》上發(fā)表論文稱，用CRISPR-Cas9技術編輯人類胚胎面臨兩大挑戰(zhàn)：安全性和有效性。在糾正致病性變異過程中，一些正?；蛞矔?ldquo;躺槍”，被誤編輯，從而可能導致癌癥。但是，由于這種有誤編輯發(fā)生的幾率很少，且已有技術能在移入子宮前檢查胚胎內是否發(fā)生這類問題，科學界對此并不擔心。而有效性更受關注，CRISPR技術在讓某些基因失活方面效果明顯，但在編輯胚胎需要的修復錯誤基因方面表現(xiàn)不佳。而試管嬰兒手術一次往往只能獲得幾個胚胎，提高修復效率非常重要。
之前有兩個實驗組報道在利用CRISPR技術修復人類胚胎中沒有獲得成功。但這次實驗，劉見橋課題組利用試管嬰兒手術患者捐獻的未成熟卵細胞，誘導它們成熟后，讓其與患有遺傳疾病的男性精子受精。實驗組獲得6個單細胞胚胎，并成功修復了其中3個，證明了CRISPR技術在修復活胚胎中的有效性。
