UCART123是一種在研的細(xì)胞療法。它利用TALEN技術(shù)，對(duì)T細(xì)胞進(jìn)行編輯，使之針對(duì)CD123抗原。此類抗原在急性骨髓性白血病(AML)細(xì)胞與急漿樣樹突狀細(xì)胞瘤(BPDCN)細(xì)胞上高度表達(dá)。這兩種疾病都往往在骨髓中發(fā)病，且能在短期內(nèi)威脅到患者的生命。

　　“這是首個(gè)進(jìn)入美國臨床試驗(yàn)的通用型CAR-T療法。FDA的批準(zhǔn)不僅對(duì)我們公司意義非凡，對(duì)全球的生物技術(shù)與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)也具有里程碑的意義，”Cellectis的首席醫(yī)學(xué)官LoanHoang-Sayag博士說道：“我們的異源UCART產(chǎn)品有潛力讓CAR-T療法變得更為普及和經(jīng)濟(jì)，讓全球的患者群體都能都用上這一創(chuàng)新療法。”

　　按計(jì)劃，本次臨床試驗(yàn)將分為兩部分。針對(duì)AML的試驗(yàn)將由威爾康乃爾醫(yī)學(xué)院(WeillCornell)臨床與轉(zhuǎn)化白血病項(xiàng)目負(fù)責(zé)人GailRoboz博士負(fù)責(zé)，針對(duì)BPDCN的試驗(yàn)將由MD安德森癌癥中心白血病部的兩名科學(xué)家負(fù)責(zé)。

　　Cellectis預(yù)計(jì)在2017年上半年正式開啟1期臨床試驗(yàn)。

　　在2017的前瞻中，諸多業(yè)內(nèi)資深人士認(rèn)為CAR-T療法將在今年迎來爆發(fā)。作為免疫治療的最新技術(shù)，CAR-T市場(chǎng)空間巨大，預(yù)計(jì)我國CAR-T市場(chǎng)空間至少在1000億以上。